- Terapia CAR-T ar putea revoluționa tratamentul cancerului și al altor maladii grave
În cazul a două persoane diagnosticate cu leucemie, boala a intrat în remisie timp de peste un deceniu după ce pacienții au primit perfuzii cu celule CAR-T, celule imunitare care au fost modificate într-un laborator, potrivit unui nou studiu. Descoperirile sugerează că această abordare ar putea fi o terapie pe termen lung pentru leucemie - iar unii cercetători o descriu drept un posibil remediu, scrie CNN.
Receptorul antigen himeric sau terapia cu celule CAR-T poate fi un "regim curativ" pentru leucemia limfocitară cronică, potrivit cercetătorilor, care și-au anunțat descoperirile într-o conferință de presă ținută săptămâna trecută. Leucemia limfocitară cronică reprezintă aproximativ un sfert din cazurile noi de leucemie. Noua lucrare descrie "o monitorizare pe zece ani a primilor pacienți pe care i-am tratat cu celule CAR-T, celule T modificate cu receptorul antigen himeric", care este "prima terapie celulară realizată din sistemul imunitar al pacientului", a explicat doctorul Carl H. June (foto mai jos), un imunolog specializat în cancer de la Universitatea din Pennsylvania, SUA, unul dintre autorii studiului.
Pe baza rezultatelor studiului, "putem concluziona acum că celulele CAR-T pot vindeca de fapt pacienții cu leucemie", a spus June. Celulele CAR-T sunt un tratament de imunoterapie conceput pentru a trata leucemia prin valorificarea propriului sistem imunitar al organismului, pentru ca acesta să poată recunoaște și ataca celulele canceroase. Terapia presupune trimiterea celulelor imune ale pacientului la un laborator pentru a fi modificate genetic, folosind un virus, și oferă celulelor capacitatea de a recunoaște și ucide sursa cancerului, potrivit CNN.
Există multiple provocări cu privire la accesul pacienților la aceste terapii - de la procesul complex de fabricație, până la rambursarea acestor tratamente inovatoare.
România, aprobare târzie pentru terapia CAR-T
În anul 2021, au fost aprobate, în cadrul a trei Hotărâri de Guvern, 16 molecule inovatoare noi sau cu extindere de indicație, pe ariile oncologice. "Dintre acestea, pe una putem să o considerăm piesa de rezistență, anume terapia CAR-T pentru ambele indicații aprobate centralizat. Cu toții știm și suntem conștienți de faptul că afecțiunile oncologice sunt foarte agresive și necesită instituirea rapidă a tratamentului, unele forme tumorale fiind fatale în câteva săptămâni, dacă nu sunt tratate. Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR) și, în special, Direcția Evaluare Tehnologii Medicale (DETM) depun toate eforturile pentru a asigura pacienților români accesul la aceste terapii inovative, pe care pacienții din alte țări le primesc, terapii eficiente și sigure, cu alternative reduse, sau fără alternative terapeutice", a explicat Felicia Ciulu-Costinescu, șefa Direcției generale de Inspecție Farmaceutică și coordonator DETM în cadrul ANMDMR.
